O Brasil realizou, pela primeira vez na rede pública de saúde, a aplicação do zolgensma — um dos medicamentos mais caros do mundo — em duas crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1.

A infusão da terapia gênica foi feita simultaneamente na última quarta-feira, 14 de maio, no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE).

O feito marca a estreia da primeira terapia gênica incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS) e foi possível graças a um acordo inovador entre o Governo Federal e a fabricante, com um modelo de compartilhamento de risco.

O custo médio do zolgensma gira em torno de R$ 7 milhões por dose única, valor que seria inacessível para a imensa maioria das famílias brasileiras.

Durante visita ao Hospital da Criança, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou o avanço. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora. Garantir esse atendimento e acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, disse.

O medicamento é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade e que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

As duas bebês atendidas estavam no limite da faixa etária e cumpriam os critérios clínicos previstos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da AME 5q tipos 1 e 2.

Esperança renovada

Millena Brito, mãe da bebê tratada em Brasília, descobriu a condição da filha aos 13 dias de vida. Emocionada, ela descreveu o tratamento como o maior presente que poderia receber.

“A gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente”, afirmou.

A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 crianças com AME nos dois primeiros anos de oferta do medicamento no SUS. Até o momento, 15 solicitações já foram protocoladas.

Com a aplicação do zolgensma, pacientes podem apresentar ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio.

Modelo inédito e pagamento por resultados

O Brasil se tornou o sexto país do mundo a oferecer o zolgensma gratuitamente na rede pública, ao lado de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha.

A estratégia adotada envolve um modelo de pagamento condicionado à eficácia do tratamento, o que garantiu ao país o menor preço lista mundial.

O pagamento será feito em etapas: 40% no momento da infusão e o restante dividido em três parcelas condicionadas a marcos de desenvolvimento motor, como controle da nuca, controle de tronco e manutenção dos ganhos.

Caso haja falecimento ou progressão da doença, os repasses restantes são cancelados.

Rede de atendimento e acompanhamento

Atualmente, 31 dos 36 serviços especializados em doenças raras no SUS estão aptos a realizar a infusão da terapia, distribuídos em 14 estados e no Distrito Federal. Nos estados sem unidades habilitadas, o governo garante transporte e hospedagem para o paciente e um acompanhante.

Após a infusão, o paciente é internado por, no mínimo, 24 horas para observação clínica e será monitorado até os cinco anos de idade pela equipe médica do serviço de referência.

Mais que um marco, um símbolo

Além do zolgensma, o SUS oferece outros dois medicamentos para AME — nusinersena e risdiplam —, ambos de uso contínuo. A nova incorporação, no entanto, representa um salto qualitativo, ao permitir um tratamento único com impactos duradouros.

Embora a doença não tenha cura, o acesso à terapia genética reduz significativamente o risco de mortalidade antes dos dois anos de idade.

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Foto: Igor Evangelista/MS

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